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タイトル：ALSの遺伝子治療の未来

【音声解説の文字起こし】
今回は、ALSにおける遺伝子治療の最前線と今後の展望についてパドメットで検索した文献をまとめたのでご紹介します。
ALSは運動ニューロンが徐々に障害されていく進行性の神経変性疾患です。
現在根本的な治療法はありません。
遺伝子治療は病気の原因そのものにアプローチする革新的な治療法です。
近年の技術革新によりALSでも期待されています。
AAVとはアデノ随伴ウイルスのことで、ウイルスを無毒化したもので、コロナワクチンもその応用です。
つまり、AAVがDNAを書き換えるかの不正があります。
AAVを用いた遺伝子治療は大きく2つの戦略があります。
一つは機能保証型、もう一つは毒性抑制型です。
動物実験においてAAV-NRIPを導入することで運動機能や筋萎縮が改善され、NMJや運動ニューロンの保護も確認されました。
一方、AAV-NDNFは神経栄養作用を持ち、MTORの活性化などを通じてALSモデルでの進行を抑制する効果が期待されます。
その他の遺伝子治療として、SOD1やC9orf72など様々な病院遺伝子に対応したASO閉塞性動脈効果症の治療やRNAa干渉法の開発が進んでいます。
今後はAAVの安全性向上や最適な投与戦略の確立が重要です。
また、複数標的へのアプローチも期待されます。
このグラフはAAV-NRIPと、AAV-NDNFの各効果を比較したものです。
NRIPはNMJ保護、NDNFは生存期間延長に強みがあります。
遺伝子治療はALSに対する新たな光です。
研究と臨床開発の進展が治療実現に向けた鍵となります。